Diabete infantile, l’EMA autorizza nuovo farmaco Amglidia per il trattamento

Amglidia (glibenclamide), è questo il nome del farmaco per il quale la European Medicines Agency (l’agenzia comunitaria dell’Unione europea per la valutazione dei medicinali ad uso umano, con sede a Londra) ha acconsentito l’introduzione in commercio all’interno dei Paesi membri dell’Unione europea. Si tratta di un farmaco atto alla cura del diabete mellito nei bambini e nei neonati. Il diabete neonatale, ha ricordato l’Agenzia, costituisce una variante assolutamente rara di questa patologia, che viene scoperta durante i primi sei mesi di vista del bambino. Gli elevati livelli di glicemia nel sangue che essa comporta ed il rischio di chetoacidosi (una complicanza che può avere conseguenze fatali e che si verifica in persone interessate da diabete mellito di tipo I) mettono a rischio la vita dei piccoli pazienti. La European Medicines Agency ha sottolineato che «Amglidia è una nuova formulazione orale della glibenclamide, sostanza che è già autorizzata per il trattamento del diabete di tipo 2 e che ora è indicata specificatamente a livello pediatrico. Essa agisce sulla produzione di insulina nel pancreas, attivandone il rilascio. In molti neonati diabetici, le cellule del pancreas producono infatti insulina in modo normale ma non sono in grado di rilasciarla nel sangue a causa di una mutazione genetica che provoca la disfunzione». L’EMA ha anche aggiunto che, al momento, per la cura del diabete neonatale viene impiegata di norma l’insulina solitamente viene somministrata agli adulti, e che «al fine di rendere i prodotti facili da somministrare ai bambini le compresse vengono frantumate in componenti più piccoli e sciolte in acqua. Quindi viene utilizzata una siringa orale per far sì che il prodotto venga assunto: il tutto rischia di causare errori in termini di dosaggio. La formulazione della specialità Amglidia è concepita invece con l’obiettivo di garantire accuratezza nella somministrazione. Inoltre, i bambini in questo modo possono non avere più bisogno di insulina o possono essere trattati con minori inferiori di tale sostanza».
Data la singolarità di questa patologia, l’Amglidia è considerata – dal Gennaio 2016 – un farmaco orfano, cioè destinato alla cura di malattie rare. Tale investitura sarà a breve riconsiderata da parte del Committee for Orphan Medicinal Products dell’EMA, per comprendere effettivamente se tale status debba essere mantenuto o meno.
Per ulteriori informazioni in merito a questo farmaco è opportuno rivolgersi sempre al medico di famiglia o al farmacista di fiducia.